Pharma
Tag der Seltenen Erkrankungen: nicht Wenige sind betroffen
Am 29. Februar ist der Tag der Seltenen Erkrankungen.Die Assoziation, dass es nur wenige Betroffene von Seltenen Erkrankungen gibt, ist falsch. Allein in Deutschland sind mehr als vier Millionen Menschen von einer seltenen Erkrankung betroffen. Es scheint paradox: Jede vierte aller weltweit bekannten Krankheiten gilt als selten. Insgesamt gibt es etwa sechstausend Seltene Erkrankungen, die sich in Ausprägung, Symptomen und Behandlung unterscheiden. Eine Heilung oder gute spezifische Therapien gibt es nur für wenige der Krankheiten, die Mukoviszidose gehört dazu. Betroffene kämpfen deshalb dafür, ihre Herausforderungen und Bedürfnisse sichtbarer machen. Ziel ist es durch die Aktionen am 29. Februar eine bessere Versorgungsstruktur und deren Finanzierung zu erreichen.
Wie ist die medizinische Versorgungssituation für Betroffene aktuell?
Laut den Betroffenenorganisationen ist die medizinische Versorgung für Patienten herausfordernd, weil oft das Wissen bei Medizinerinnen fehlt oder Spezialisten nur auf „ihren“ Teilaspekt schauen und der Symptomkomplex deshalb nicht als eine Krankheit anerkannt wird. Dadurch erfolgt selten eine schnelle und korrekte Diagnose. Für die Patienten, die meist einen umfassenden Betreuungsbedarf haben, seien zu wenige Versorgungszentren vorhanden. Eine Forderung seitens der Betroffenen ist deshalb, die Zentren und Anlaufstellen für seltene Erkrankungen auszubauen. Denn dort wird untersucht: Haben die verschiedensten Symptome eine gemeinsame Ursache?
Medikamente gegen seltene Erkrankungen
Forschende Pharma-Unternehmen bieten nicht nur Medikamente gegen häufige Erkrankungen an, sondern auch gegen seltene Erkrankungen. Rund ein Drittel der Medikamente, die in den vergangenen fünf Jahren neu auf den Markt kamen, sind solche sogenannten Orphan Drugs. Die Unternehmen entsprechen damit den Forderungen der Selbsthilfegruppen, Ärzten und der EU-Kommission nach verstärktem Engagement auf diesem Gebiet. Bei den Ausgaben der Krankenkassen sind sie ein vergleichsweise kleines Segment.
Ausführliche Informationen auch zu Selbsthilfegruppen finden Sie bei den Pharmaverbänden VFA und BPI oder in der Infothek des Bundesministeriums für Bildung und Forschung.
https://www.bpi.de/alle-themen/orphan-drugs
https://www.gesundheitsforschung-bmbf.de/de/seltene-erkrankungen-6437.php
